產業(yè)政策 | 北京市高質量建設細胞與基因治療產業(yè)集群實施方案（2024-2026年）（征求意見稿）
來源：高新院 achie.org
日期：2024-10-15 點擊：次
為充分發(fā)揮北京細胞與基因治療領域原始創(chuàng)新和臨床資源優(yōu)勢，加快培育細胞與基因治療領域新質生產力，建設國際領先的細胞與基因治療產業(yè)集群，特制定本實施方案。
以打造細胞與基因治療產業(yè)創(chuàng)新策源地和增長極為主線，持續(xù)構建完善基礎研究、創(chuàng)新研發(fā)、臨床轉化、產品創(chuàng)制、落地應用等全鏈條貫通的產業(yè)創(chuàng)新生態(tài)，持續(xù)增強全市醫(yī)藥健康產業(yè)高質量發(fā)展新動能。
到2026年，創(chuàng)新效能持續(xù)釋放，加速產出一批原創(chuàng)性引領性成果，突破一批關鍵核心技術，新增臨床試驗批件15個以上，提交上市申請創(chuàng)新品種5個以上；產業(yè)集聚效應顯現(xiàn)，培育細胞與基因治療領域的前沿技術企業(yè)20家以上，上市企業(yè)3家以上，引進跨國公司1-2家；產業(yè)生態(tài)更加完善，建設產業(yè)亟需的轉化承載平臺和共性技術服務平臺，為不少于20個品種提供技術研發(fā)、概念驗證、檢驗檢測等服務。初步形成具有國際影響力的細胞與基因治療產業(yè)集群。
瞄準世界科技前沿，支持開展新型基因編輯和脫靶評估、新型RNA編輯和修飾調控、致病細胞新靶點發(fā)現(xiàn)、通用型異體細胞治療新策略開發(fā)、通用型工程化細胞改造等探索性基礎研究，以及干細胞干性維持與定向分化調控、干細胞規(guī)模化擴增和高效分化，以及類胚胎、類器官、類系統(tǒng)制造的路徑與新方法等應用基礎研究，提供高水平源頭創(chuàng)新供給。
圍繞基因編輯工具、載體研發(fā)、生產工藝等關鍵環(huán)節(jié)，支持開展具有自主知識產權的關鍵技術攻關，重點突破從單堿基編輯到大片段DNA操縱等多尺度遺傳操作的精準基因編輯、非肝靶向的精準載體遞送及新型仿生載體遞送、高效安全的新細胞系建立等關鍵技術。支持大規(guī)模高活性載體生產工藝、免疫細胞治療藥物全封閉、自動化的規(guī)模化制備工藝、細胞與基因治療品種全生命周期質量控制體系等技術攻關，提升細胞與基因治療產品競爭力。
以國家醫(yī)學中心、國家臨床醫(yī)學研究中心為核心，依托研究型病房組建臨床研究聯(lián)合體，建設與國際接軌的細胞與基因治療臨床研究和轉化平臺，完善臨床研究質量控制體系和風險質控體系，提升臨床研究質量和效率，加速細胞與基因治療創(chuàng)新品種臨床研發(fā)進程。支持國際研究型醫(yī)院提升技術創(chuàng)新能力，吸引全球高水平細胞與基因治療臨床試驗項目落地。建立細胞與基因治療臨床研究備案綠色通道，支持符合條件的醫(yī)療機構開展極早期臨床研究，在安全性、有效性評價等研究方案設計上給予指導。對每年為本市細胞與基因治療企業(yè)提供藥物臨床試驗和臨床研究服務項目的醫(yī)療機構給予一定金額的后補貼。
支持轉化承載平臺持續(xù)提升專業(yè)技術服務能力，為細胞與基因治療初創(chuàng)企業(yè)提供低成本、高效率、專業(yè)化的技術開發(fā)、概念驗證、小試中試等服務。支持建設載體遞送、新型細胞培養(yǎng)、檢驗檢測、工業(yè)級核酸合成等共性技術服務平臺，為細胞與基因治療創(chuàng)新企業(yè)提供標準化、規(guī)模化、質量穩(wěn)定的技術研發(fā)、生產工藝開發(fā)、產品質量評價、制劑開發(fā)和生產等服務。
（五）加速創(chuàng)新品種研發(fā)上市進程
支持本市企業(yè)或創(chuàng)新團隊開展具有全新靶點、新技術、新適應癥的細胞與基因治療品種研發(fā)，推動一批具有國際影響力、市場潛力大的創(chuàng)新品種快速形成產業(yè)增量。加強細胞與基因治療品種質量標準和評價體系探索。充分發(fā)揮國家和市級創(chuàng)新服務站作用，推動細胞與基因治療品種審評服務前置。對本市已經進入關鍵臨床的突破性治療品種，采取“動態(tài)跟蹤，全程服務，研審用聯(lián)動”的方式，在注冊申報、許可辦理等方面“一品一策”、提前介入、全程指導，在臨床試驗、產業(yè)化落地給予全鏈條服務，加速實現(xiàn)品種的市場應用。
積極服務細胞與基因治療創(chuàng)新藥申報國家醫(yī)保藥品目錄。推動國產創(chuàng)新藥、臨床亟需新藥加快入院應用，對已批準設立的新增細胞與基因治療醫(yī)療服務價格項目，鼓勵醫(yī)療機構隨時備案并開展應用。鼓勵商業(yè)保險公司與醫(yī)療機構、醫(yī)藥企業(yè)合作，開發(fā)細胞與基因治療相關的商業(yè)健康保險產品，探索細胞與基因治療創(chuàng)新技術按治療效果收費等商業(yè)保險新模式；支持優(yōu)化理賠方式，推進覆蓋相關創(chuàng)新產品商業(yè)健康保險的直接結算。依托“北京普惠健康保”特藥清單動態(tài)調整機制，積極推動符合條件的上市創(chuàng)新藥品納入北京普惠健康保特藥清單。
圍繞細胞與基因治療產業(yè)上下游工業(yè)級關鍵原材料、試劑耗材、生產用核心裝備等，引育一批具有自主知識產權和核心競爭力的供應鏈、產業(yè)鏈相關企業(yè)，開展工程化攻關，增強自主可控能力。鼓勵高校院所、企業(yè)聯(lián)合開發(fā)無血清細胞培養(yǎng)基、色譜填料、激活磁珠、細胞凍存液、細胞培養(yǎng)儀、自動化封閉式細胞處理系統(tǒng)，以及全封閉、自動化、一體化、全流程的國產化工藝設備，降低細胞與基因治療產品生產成本。
支持原創(chuàng)技術成果轉化落地，培育一批初創(chuàng)企業(yè)和前沿技術企業(yè)。扶持一批發(fā)展?jié)摿Υ蟮母叱砷L性企業(yè)，支持其在原始創(chuàng)新和關鍵核心技術攻關等方面承擔重大任務、擴增研發(fā)管線，促進企業(yè)發(fā)展壯大。鼓勵創(chuàng)新企業(yè)在細分領域深耕厚植，加快成長為專精特新“小巨人”企業(yè)、隱形冠軍等。聚集一批具有較強國際競爭力的細胞與基因治療領軍企業(yè)落地發(fā)展。
充分發(fā)揮“兩區(qū)”建設與中關村先行先試政策疊加優(yōu)勢，積極開展外商投資準入試點工作，支持符合條件的外商投資企業(yè)從事人體干細胞、基因診斷與治療技術開發(fā)和技術應用，以用于產品注冊上市和生產。優(yōu)化臨床急需的細胞與基因治療產品進口審批工作流程，提升北京臨床急需的細胞與基因治療產品供應保障能力。持續(xù)落實北京生物醫(yī)藥研發(fā)用物品進口“白名單”制度，及時更新細胞與基因治療品種研發(fā)過程所需相關物品納入通關“白名單”。深入推進北京市人類遺傳資源管理先行先試試點，加強靠前指導和全程跟蹤服務，進一步提高人遺項目申報效率。
發(fā)揮北京醫(yī)藥健康產業(yè)投資基金、財政資金、社會資本等引導支撐作用，加大對細胞與基因治療產業(yè)的支持力度。加強企業(yè)上市服務，鼓勵企業(yè)在北京證券交易所等資本市場申報上市。做好醫(yī)藥健康領域人才服務，實施科學家創(chuàng)業(yè)CEO人才特訓班、醫(yī)藥高級研討班、醫(yī)療衛(wèi)生領域創(chuàng)新力培養(yǎng)計劃等，引育技術開發(fā)、工藝生產、質量檢測等產業(yè)亟需人才。針對細胞與基因治療領域的產業(yè)項目，相關區(qū)政府強化空間供給，做好落地服務保障工作。
（一）強化統(tǒng)籌協(xié)調。發(fā)揮北京市醫(yī)藥健康統(tǒng)籌聯(lián)席會作用，強化統(tǒng)籌協(xié)調和監(jiān)督落實，協(xié)調全市資源，加強服務的連貫性，促進產業(yè)發(fā)展。
（二）強化主動服務。強化主動服務意識，細化工作任務，提高精準服務效能，全力保障推動細胞與基因治療的研發(fā)、生產、應用全流程。
（三）營造良好氛圍。高標準舉辦細胞與基因治療峰會、展會、學術會議等活動，促進信息交流、成果轉化、品牌建設，加速釋放細胞與基因治療產業(yè)發(fā)展強勁活力。
